Resumo

CASTRO- JARAMILLO, Héctor E. Costo-Efectividad de la terapia del reemplazo enzimático (TRE) para la forma infantil de la enfermedad PompePerspectiva económica comparativa de un país ingresos altos (Inglaterra) vs uno de ingresos medios (Colombia). Rev. salud pública [online]. 2012, vol.14, n.1, pp.143-155. ISSN 0124-0064.

Objetivo Determinar la costo-efectividad de la TRE como indicación para la forma clásica de la enfermedad de Pompe (relacionada con deficiencia completa de a-glucosidasa ácida) desde dos perspectivas, Inglaterra y Colombia. La enfermedad de Pompe es muy rara (incidencia 1:40000 nacimientos). Métodos Revisiónbibliográfica y bases de datos para calcular costosasociados al tratamiento en NHS en Inglaterra, aseguradores de salud en Colombia y opinión de expertos. Dos procesos de Markov fueron construidos para comparar entre países; los estados de transición fueron: vivo sintomático y fallecido. En pacientes de < 6 meses de edad con TRE, se asume un incremento de 75 % de sobrevida y mejor calidad de vida comparada con los que no reciben TRE (HR-QoL 0.700 usando EQ-5D). Resultados Inglaterra alcanzo ICER por QALY ganado £234307, 7 y Colombia £109991. Incertidumbre sobre HR-QoL con TRE, progresión de enfermedad y costo de cuidado paliativo tuvieron el mayor impacto en losICERs;sí el costo de TREfuera 10.000 menor y la HR-QoLalcanzara 0.750-0.820 ICERs de £165000y £65000 podrían obtenerse para Inglaterra y Colombia respectivamente. Los costos transaccionales en Colombia son representativos. Conclusiones La TRE es más efectiva que no dar tratamiento, pero incertidumbre sobre tasas desobrevida, progresión y HR-QoLpermanecen en el largo plazo. Los ICERsson altos comparados a los umbrales establecidos de CE. Los costos de TRE y el podermonopolístico del fabricante tienen un impacto importante en los resultados Anales de CEA. Investigación adicional debe realizarsea futuro.

Palavras-chave : Enfermedad de Almacenamiento de Glucógeno Tipo II; glucogenosis generalizada; Glucogenosis 2; Enfermedad por Deficiencia de Maltasa Ácida; Enfermedad de Pompe; Enfermedad por Deficiencia de Lisosoma alfa-1,4-Glucosidasa; deficiencia de maltasa ácida; análisis costo- beneficio; costo efectividad; calidad de vida.

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